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黏多糖贮积症能治好吗

举报/反馈2024-09-04
黏多糖贮积症不能被彻底治愈。 此疾病是由于基因突变导致的溶酶体酶缺乏所致,使多种黏多糖不能正常降解而在机体内积累,进而影响机体功能。

黏多糖贮积症能治好吗

黏多糖贮积症不能被彻底治愈。

此疾病是由于基因突变导致的溶酶体酶缺乏所致,使多种黏多糖不能正常降解而在机体内积累,进而影响机体功能。这些黏多糖会逐渐累积在身体各处,造成器官损伤,因此无法被彻底治愈。但是通过一些治疗方法如造血干细胞移植、酶替代疗法等,可以显著减轻症状,提高生活质量。

部分轻度患者可能因为病情发展缓慢,在不影响生长发育的情况下,不需要特殊治疗或仅需简单支持性护理即可得到较好预后。

遗传咨询与产前诊断是预防黏多糖贮积症的关键措施。建议患者定期体检,早期发现异常指标,配合医生制定个性化管理方案,监测病情变化。

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