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干细胞移植治疗肝豆状核变性的原理

举报/反馈2023-08-29

肝豆状核变性是一种不常见的隐性遗传先天性疾病，也是一种常染色体隐性遗传性疾病。干细胞移植治疗肝豆状核变性，就是应用异体骨髓干细胞或者脐带血干细胞，帮助患者体内肝细胞、红细胞等正常造血细胞，恢复体内正常造血功能。

1、取代肝脏：肝脏是体内重要的代谢器官，可以在人体外应用集落刺激因子，促进肝细胞的增殖，恢复肝功能。如果患者处于肝硬化失代偿期，可以用人工肝代替肝脏功能，使肝脏不再进展，起到治疗肝豆状核变性的作用;

2、骨髓干细胞修复：骨髓干细胞可以修复肝细胞功能，如果干细胞不能修复肝细胞，肝细胞会逐渐凋亡。但部分干细胞可以恢复肝细胞的功能，如外周血的骨髓间充质干细胞，可以修复肝脏组织，恢复肝功能;

3、脐带血干细胞修复：脐带血干细胞也可以修复肝细胞，但作用可能比较有限;

4、其他：如异体脐带血干细胞，将其他人的脐带血干细胞移植到患者体内，部分人群可能会有排异反应。但脐带血的干细胞具有较高的医学价值，可以用于治疗肝豆状核变性、血友病、特发性血小板减少性紫癜等疾病。

干细胞移植治疗肝豆状核变性，仅限于先天性疾病的患者，可以帮助其他患者延缓疾病的进展，但并不能完全治愈疾病。干细胞移植后，患者可能会出现排斥反应，因此在干细胞移植前，需要详细评估病情，判断患者是否可以进行干细胞移植。

TAG：细胞|变性|肝硬化|血友病

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