假性软骨发育不全基因疗法有效吗

假性软骨发育不全患者可考虑使用基因疗法进行治疗，以纠正FGFR3基因的异常表达，缓解症状。

假性软骨发育不全主要是由于FGFR3基因突变引起的，通过抑制突变的FGFR3基因来减少其过度活化，恢复正常的功能，从而达到治疗的目的。

针对假性软骨发育不全的基因疗法需在专业医疗机构由经验丰富的医生指导下进行，并密切监测患者的免疫反应和其他潜在风险。

实施基因疗法时应考虑个体差异及可能出现的风险与收益，并确保选择合适的适应症。同时，在接受基因治疗前，建议进行全面的身体检查以及必要的实验室检测，以评估身体状况是否适合接受该治疗。